氯巴占国内首张药方是如何开出来的？北京协和医院解密幕后

患者家属在协和药房窗口接过氯巴占。北京协和医院供图

封面新闻记者 邵萌 通讯员 王璐  陈明雁  许婷婷

9月22日下午2时许，北京协和医院神经科卢强副主任医师对一名坐着轮椅、患有难治性癫痫的患者进行仔细问诊后，开具了氯巴占，并向患者家属详细解释了用药方案和注意事项。这是难治性癫痫药物氯巴占在国内开出的首张处方。北京协和医院此举使难治性癫痫病患者能够在医生指导下合理安全用药，满足用药需求的同时降低药物不良反应风险，这是中国罕见病用药的又一里程碑事件。

据了解，氯巴占对部分罕见或难治性癫痫治疗有效，同时作为一种新型苯二氮䓬类药物，此药具有一定成瘾性，被列入第二类精神药品，在我国受严格管控。为解决患者用药需求，有关部门牵头各方积极施策，以期尽快实现药物可及性，满足患者治疗需求。

据介绍，在北京协和医院，由张抒扬院长、杜斌副院长牵头，该院罕见病多学科协作组与中国罕见病联盟分工协作，邀请全国神经内科和儿科等领域专家对氯巴占进行论证。启动药品临时进口流程，与生产单位和委托进口单位密切配合，按照我国一次性进口相关申报流程完成氯巴占厂家和规格遴选、价格与数量确认、订单合同签订等一系列申报材料准备，启动氯巴占一次性进口申请并获批。

北京协和医院神经科卢强副主任医师与患者家属解释用药注意事项。北京协和医院供图

2022年6月底，国家卫生健康委与国家药监局联合发布《氯巴占临时进口工作方案》，癫痫患者和家属可在方案中公示的全国50家三级医院内，由符合规定条件的医师开具氯巴占处方后使用。

协和医院药剂科张波主任介绍：“北京协和医院在2019年完成了罕见病用药米托坦一次性进口工作，开启了临床急需罕见病用药在我国快速落地的先河。与米托坦不同的是，此次氯巴占临时进口是在政府统一部署下，可在全国50家指定医院内使用，建立了一种新的中国特色药物可及性的创新机制，为其他罕见病药物可及性提供了解决路径。”

为保障氯巴占合理用药，北京协和医院罕见病多学科协作组与中国罕见病联盟组织全国专家编写了《氯巴占治疗难治性癫痫专家共识（2022）》，旨在提高氯巴占临床应用的有效性和安全性。

据介绍，在国家卫生健康委、国家药监局等相关部委的支持下，北京协和医院集多方之力积极探索罕见病药物一次性进口、拓展性同情使用临床试验用药、开设急需用药“绿色通道”等新模式，不断探索罕见病用药可及，加强药事管理，为建立罕见病药品供应保障体系作出了贡献。